Информационный портал по инновационным технологиям и открытиям в фармацевтической и медицинской отрасли

ОРФАННЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ: БОЛЬШЕ НЕ «СИРОТСКИЕ»?


Впервые термин «орфанные заболевания» прозвучал в США в 1983 году: orphan (англ.) – беспризорный, сирота. Тем не менее, вплоть до 2011 года в России термин «орфанный» был в новинку для обывателей и тех, кто не сталкивался с проблемой редких нозологий в семье. Точной статистики по количеству таких заболеваний и пациентов в мире не существует по причине отсутствия чётких критериев определения болезней как редчайших. Как обстоят дела с редкими пациентами и их лечением сегодня в нашей стране? Каких успехов удалось достичь с 2011-го года, когда россиянам начали объяснять, что такое «орфанные заболевания»? Что нужно скорректировать в регуляторном плане? Анастасия Татарникова рассказала об особенностях работы с орфанными заболеваниями, с редкими пациентами и с лекарственным обеспечением этих пациентов.


- Анастасия, давайте сразу обсудим пресловутую федерализацию.


- Для пациентов процесс федерализации крайне важен, поскольку его главный итог – это выравнивание доступа к орфанным препаратам для этих пациентов вне зависимости от места их проживания. Этот процесс начался в 2019-ом году, в 2020-ом году продолжился, но, собственно, тренд на снижение количества заболеваний, которые попали в программу высокозатратных нозологий, нас, мягко говоря, смущает. Поскольку в 2019-ом году было выделено 10 миллиардов дополнительных средств, позволивших федерализовать, то есть включить в программу высокозатратных нозологий, тем самым облегчив региональный перечень, ну и бремя регионов и региональных бюджетов, соответственно, а в 2020-ом году были выделены 2 миллиарда, которые позволили расширить программу высокозатратных нозологий ещё на 2 орфанные болезни. Поэтому в своей практике мы по-прежнему сталкиваемся с тем, что нуждающиеся в дорогостоящем лечении пациенты с трудом (в том числе и через суды) вынуждены добиваться лекарства. А принимать их они должны чаще всего пожизненно.


 - Если мы говорим про федерализацию: многие говорили о том, что часть нозологий передали на федеральный уровень. Это неплохо, но нюанс в том, что передали далеко не самые «дорогие»?


- Здесь надо быть точными и корректными в формулировках. Да, не все самые «дорогие». Мы всё-таки неизменно приходим к необходимости по формированию критериев, по которым можно было бы выдвигать кандидатов для попадания в программу затратных нозологий. Как мы оцениваем дороговизну? Мы считаем одного пациента в год на стоимость терапии. Либо мы высчитываем всю потребность на всех пациентов данной нозологии в год. То есть мы понимаем, что один пациент может стоить 50 миллионов рублей, а таких пациентов всего, например, 20 человек. Либо же один пациент «стоит» порядка 8-10 миллионов рублей, но их по России будет, допустим, 150. Поэтому что такое «дорогая нозология»? Какое критериальное отсечение?..


- Тогда как надо считать эти критерии, от чего отталкиваться?


- Мы можем с уверенностью говорить, что за пределами программы высокозатратных нозологий есть нозологии, средняя стоимость годового лечения пациентов с которой превышает «стоимость среднего пациента», находящегося в программе. Поэтому если мы сохраняем содержание этой программы высокозатратных нозологий, то надо включать по-настоящему высокозатратные нозологии. Конечно, в целях выравнивания общей доступности к терапии.

Критерии – это такая опасность открытия ящика Пандоры, поскольку препаратов появляется всё больше, больше дорогостоящих нозологий (особенно в сфере редких заболеваний). Если мы сейчас выработаем критерии, которые будут абсолютно справедливы и экономически обоснованы, если мы в состоянии будем просчитать выработки этих критериев, нужно сделать так, чтобы государство не захлебнулось в этих тратах.


Допустим, нам удастся выработать такую модель, но ведь нет никакой гарантии, что буквально через год или через два не появятся ещё более дорогостоящие или еще какие-либо нозологии, которые будут попадать под эти критерии автоматически. Они должны будут вноситься в эту программу – и тогда государство в какой-то момент может просто расписаться в том, что это чрезмерно дорогая инициатива. Я думаю, что все тормозят этот процесс, потому как законодательно закреплённые критерии влекут за собой такую возможность вхождения в программу. Если тебя нет в программе, то федеральный бюджет на тебя не тратится: да, это тяжело для пациентов, но менее рискованно для государства. Мне кажется, эти критерии в какой-то мере будут создавать прецедент, то есть этот пузырь, грубо говоря, однажды может лопнуть. Поскольку количество орфанных препаратов увеличивается с каждым годом, и заболевания, соответственно, тоже.


-  Мы говорим, что орфанные препараты – этот такой авангард персонифицированной медицины, это немножко «завтрашний день, который наступил уже сегодня».  Давайте поговорим о создании федеральной программы.


- Созданием федеральной программы, а точнее, предшествующими ей дорожными картами у нас занимаются определённые люди. Я не хотела бы сейчас это как-либо комментировать. Федеральная программа – это же не только про лекарства! Она выстраивает всю инфраструктуру, связанную с орфанной медициной, крайне важную и необходимую: это и маршрутизация пациентов, это и доступность лекарственной терапии, и предшествующие им обучения врачей, то есть это специальная доработка учебных программ медицинских колледжей и ВУЗов. Это развитие диагностики в том числе и скрининговых программ, это создание референсных центров по редким заболеваниям. И многое другое.


Кстати, количество таких центров – вопрос дискутабельный: где и в каком количестве они должны существовать, как их оборудовать – как медоборудованием, так и, самое главное, кадрами. Мы знаем, какой дефицит кадров именно в области редких заболеваний, но это тоже часть федеральной программы, и об этом тоже надо крепко думать. Скажем так: федеральная программа – это такая картина будущего в области медицины, в области орфанного здравоохранения. Она непременно нужна, её необходимо тщательно разрабатывать. Но считаю, что всё-таки дорожная карта должна предусматривать в первую очередь эффективные решения наиболее насущных проблем.


 - Мы должны понимать, что на создание федеральной программы уйдёт какое-то время. Как в это время мы должны обеспечивать пациентов с орфанными заболеваниями?


- Да, это, несомненно, нужно проработать. Доступность к лекарствам – это абсолютная составляющая выживаемости орфанных пациентов, в первую очередь от этого зависит продолжительность и качество их жизни. Поэтому всё то, что должна предусматривать федеральная программа, начиная от создания общей инфраструктуры, с образования врачей и заканчивая реабилитационными мероприятиями, которые также необходимы редким больным, помимо лекарственного обеспечения, всё это крайне важно и необходимо. Но мы также чётко понимаем, что это финансово ёмкие мероприятия, строительство такой системы потребует немалых денег. И в настоящий момент нам нужно решить крайне острый вопрос по лекарственной доступности.


- Лекарственная доступность – до сих пор вопрос номер один?


- Безусловно. И не только для больных орфанными заболеваниями, но для всех пациентов. С момента постановки диагноза начинается точка отсчёта – и нет ничего важнее для пациента, как незамедлительно начать приём необходимых лекарственных препаратов. В истории с орфанными пациентами это не просто вовремя дать лекарства, дабы гарантировать наибольший эффект от начатой терапии, и это не просто спасти жизнь, это спасти качество жизни. К сожалению, на сегодняшний день до сих пор многих пациентам приходится «инвалидизироваться» для того, чтобы получить нужные лекарства. Увы, зачастую система работает с большим скрипом и большими оттяжками. И своевременность лекарственной доступности – наиболее острый вопрос.


- Сейчас на дворе 2020-ый год: у нас 7 нозологий выросло до 14. То есть позитивные подвижки мы определённо видим. Вспомним 2011-ый год: тогда только-только начинали появляться понятия «орфанное заболевание», «орфанный препарат», и все не очень понимали вообще, что это такое и что с этим делать, как это вписать в существующие реалии. Как Вы оцениваете этот пройденный путь в нашем законодательном поле, в регуляторном поле? Как эволюционировала наша система?


- Прекрасно помню, как в те первые годы создания и проработки темы орфанных заболеваний было время исключительного лоббизма общественных организаций. К сожалению, и до сих пор лекарственное обеспечение и сама судьба пациента прокладывается в том числе и благодаря пациентским организациям; всё-таки и общественные организации помогают пациенту найти своего врача и организовать обследования, которые помогают уточнить диагноз, назначить лечение. Общественные организации помогают добиваться лечения, но сейчас мы знаем о том, что есть достаточно обширная практика, когда пациенты без непосредственного участия этих организаций получают свой редкий диагноз и без всякого вмешательства и дополнительных обращений, которые им помогают составить общественные организации, тем более без судов, получают необходимые лекарственные препараты. То есть за 9 лет существования эта система может наконец функционировать без вмешательства и активных действий со стороны общественных помощников. Была произведена огромная работа фармацевтическими компаниями в рамках образовательных программ для врачей, огромная работа общественных организаций, которые много ездят по регионам, проводя круглые столы, различного уровня совещания, опять же образовательные школы для пациентов, делают такие смежные межведомственные площадки, где собирают и местных врачей, и администраторов, рассказывают о редких заболеваниях, обсуждают способы организации медицинской помощи в регионе, то есть за это время работа по внедрению темы орфанных заболеваний проведена внушительная.


Мы также провели огромную работу со СМИ: систематичную образовательную работу среди медиа, а посредством их и общественности, благодаря чему сейчас само словосочетание «редкое заболевание» или «редкий больной», смею предположить, уже не звучит для наших соотечественников как нечто совершенно непонятное.


Велика здесь и заслуга фармкомпаний, которые усиленно работают с врачами. Сейчас всё-таки во многих регионах выстроены маршруты, имеются данные о федеральных центрах, куда можно маршрутизировать пациента, имеются данные об общественных организациях. И если когда-то общественники воспринимались как некая такая «контрреволюционная сила», которая ведёт «подрывную деятельность» и в общем ставит в неудобное положение организаторов здравоохранения, то сейчас общественные организации определённо стали партнёрами для организаторов здравоохранения, стали отличными помощниками врачам. То есть с уверенностью можно сказать, что мы вышли на такое цивилизационное плато в этом многостороннем взаимодействии. Мы хорошо понимаем и потребность друг друга, и позиции друг друга. И это не может не радовать. Я уже не говорю о том, какую активную деятельность общественные организации ведут на политическом уровне, создавая различные общественные советы, проводя множество мероприятий на высоких площадках – и в Совете федерации, и в Общественной палате.

Поэтому я считаю, что мы прошли не просто эволюционный путь, наши отношения стали гораздо более цивилизованными.


В самом начале этой истории регионы просто тонули в многочисленных судах, потому что иначе никак пациенты не получали лечения, а суд, согласитесь, это всегда деструктив, это всегда экстремальная ситуация для организаторов здравоохранения, вообще для региона, это когда срочно пришли решения суда, надо тут же найти деньги, это внеплановая деятельность, которая всегда внесёт сумбур, и так или иначе внесёт сумбур в целом в систему здравоохранения, особенно когда тяжёлых пациентов в регионе не один и не два.


Как только появилось орфанное законодательство, пациенты стали видимыми для системы. Грубо говоря, вот эта копившаяся годами критическая масса пришла к стенам Минздрава и сказала: “вот теперь нас надо лечить”. Это было суровое испытание для системы и её участников.


- Раз мы опять вернулись к теме федерализации: сейчас этот термин трактуют и понимают по-разному, по этому поводу очень много дискуссий. Что думаете Вы?


- Смысл программы высокозатратных нозологий, федерализации всех редких заболеваний был несколько политизированным. Тут надо расставить точки над i и разобраться в терминологии: федерализации должны подлежать все дорогостоящие нозологии, которые реально являются финансовым бременем для региона. А вот из какого перечня их выбирать?


Совершенно очевидно, что выбирать их исключительно из перечня оставшихся 17 региональных нозологий – это уже совсем не актуальное решение, потому что за пределами этого перечня есть много нозологий, которые уже лежат бременем на регионах, даже несмотря на то, что они не находятся в региональном орфанном перечне, потому что эти пациенты получают право на своё лечение по так называемому 890-му постановлению региональных льгот. Поэтому когда мы говорим о федерализации всех нозологий, я думаю, здесь нужно быть крайне аккуратным в терминологии.


Федерализовать нужно и обременительные, дорогостоящие для регионов орфанные нозологии, которые на сегодняшний момент имеют патогенетическую терапию и которые имеют регистры. Это самая неурегулированная часть, касающаяся редких заболеваний, потому что мы прекрасно понимаем, что государственный регистр у нас ведётся только в отношении 17 нозологий. Но это не значит, что нет вообще никаких регистров в отношении других нозологий: ведутся регистры федеральных медицинских учреждений, ведутся регистры некоторыми общественными организациями, чтобы иметь представление о приблизительных подсчётах и спрогнозировать финансовые расходы.

Мы считаем, что федерализацию дорогостоящих редких нозологий нужно рассматривать, конечно, за пределами 17 региональных. Мы получили ответ от Совета Федерации, что сейчас рассматривается законопроект о легитимном переносе дорогостоящих орфанных нозологий из так называемого длинного перечня.


- Можно сказать, что это даёт нам надежду?


- Это определённо даёт надежду. Очень хочется посмотреть на этот законопроект, потому что как раз там-то и должны быть предложены те самые пресловутые критерии.


Каким образом будет легитимно происходить перенос, по каким критериям, как будут выбирать касты? Это важный вопрос, требующий общественного обсуждения, потому что здесь есть опасность ограничивающего механизма. Вновь созданный барьер позволит и прогнозировать, и находиться достаточно в прозрачных условиях в плане своих ожиданий по отношению к системе. И даже если этот будет барьер для каких-то одних пациентов, то он станет неким свободным руслом для других пациентов, но по крайней мере это будет некий общественный прозрачный договор, на основе которого всё будет работать. И в настоящий момент мы остро нуждаемся в том, чтобы этот критериальный подход максимально чётко и быстро сформулировать.


 - Анастасия, большое спасибо за беседу!